Programmes d’accès précoce en France (AAP, ex ATU)
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Cevidra offre des services pour les programmes d’accès précoce en France pour vos médicaments en France avant le lancement commercial.
Qu’est-ce qu’un programme d’accès précoce ?
Les programmes d’accès précoce (anciennement appelés Cohorte ATU) constituent un dispositif qui permet aux patients ayant atteint une impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments qui ne sont pas autorisés dans une indication thérapeutique spécifique. Il s’agit d’une autorisation temporaire d’utilisation.
L’autorisation d’accès précoce (également appelée accès élargi) est accordée par la HAS à titre dérogatoire et pour une période renouvelable d’un an. Elle s’applique soit à un médicament :
Le programme d’accès précoce est destiné aux produits innovants et l’accès est soumis à différents critères, tels que définis à l ‘article L.5121-12 du code de la santé publique :
Comment demander un accès précoce ?
Les demandes d’Accès précoce (AAP) sont effectuées auprès de la HAS par une procédure dématérialisée, à l’initiative de l’entreprise pharmaceutique. La période d’évaluation peut durer 3 mois après la validation de la demande administrative. Lors de la demande, l’entreprise pharmaceutique doit désigner un représentant local, appelé « exploitant ».
Cevidra possède une grande expertise dans les programmes d’accès précoce et peut vous aider dans les étapes suivantes :
Comment gérer un accès précoce ?
La gestion de l’accès précoce commence lorsque l’EA est accordée par la HAS et nécessite l’implication de l’exploitant à différents niveaux.
Comment distribuer les produits en accès précoce ?
Une fois l’accès précoce accordé, les produits devraient être disponibles dans les deux mois. Les produits peuvent être livrés aux hôpitaux lorsque le formulaire d’accès au traitement a été entièrement validé, car certains critères d’inclusion doivent être remplis, comme défini dans le PTU.
Les produits en accès précoce sont réservés à l’usage des hôpitaux. Le processus de commande peut nécessiter la signature d’une offre de prix ou d’un contrat spécifique. Cette étape est un préalable à la réception des commandes.
Cevidra dispose de sa propre plateforme logistique pour offrir le stockage des produits, le suivi des stocks, la livraison à partir de son entrepôt, la gestion des commandes, la facturation et l’encaissement.
Comment le programme d’accès précoce est-il financé ?
L’octroi d’un accès précoce par la HAS ouvre les droits à la couverture de l’assurance maladie. Cela signifie qu’un prix de vente est librement défini par l’entreprise (titulaire de l’AMM), et que ce prix est intégralement remboursé aux hôpitaux.
Suite à la réforme des programmes d’accès précoce en juillet 2021, deux systèmes de rabais ont été mis en place et correspondent aux frais payés par l’entreprise (MAH) :
Principaux enseignements
FAQ
La HAS évalue et accorde des autorisations d’accès précoce pour les médicaments innovants, garantissant un accès rapide aux patients. (Haute Autorité de Santé)
L’AAP est un programme français permettant l’accès aux médicaments innovants avant l’autorisation de mise sur le marché, sous certaines conditions, avec des décisions prises par la HAS suite à l’avis de l’ANSM. (Haute Autorité de Santé).
En savoir plus sur l’AAP : définition complète ici.
Les PEA peuvent fournir des données en vie réelle, exposer les médecins à de nouveaux médicaments et faciliter les processus d’approbation réglementaire.
L’ATU (autorisation temporaire d’utilisation) était l’ancien cadre français (en place jusqu’en juillet 2021) qui permettait un accès précoce aux médicaments. Il a été remplacé par l’ AAP (Autorisation d’accès précoce) et AAC (Autorisation d’accès compassionnel), qui harmonise les procédures, renforce les exigences en matière de preuves et clarifie les règles de tarification.
Principales différences entre ATU, AAP et AAC
| Aspect | ATU (jusqu’en juin 2021) | AAP (depuis juillet 2021) | AAC (autorisation d’accès compassionnel) |
|---|---|---|---|
| Base légale | ATU = Autorisation Temporaire d’Utilisation | AAP = Autorisation d’Accès Précoce | AAC = Autorisation d’Accès Compassionnel |
| Régulateur | Exclusivement ANSM | ANSM (efficacité et sécurité) + HAS (décision finale et évaluation) | Exclusivement ANSM |
| Types | ATU nominative (un patient) et ATU de cohorte (groupe) | Cadre unique unifié (pas de distinction nominative/cohorte) | Toujours nominative, pour des patients individuels |
| Éligibilité | Maladie grave/rare, pas d’alternative, rapport bénéfice-risque positif, données cliniques en cours | Maladie grave/rare/invalidante, pas d’alternative, traitement ne pouvant être différé, forte présomption d’efficacité et de sécurité, innovation requise | Maladie grave/rare, pas d’alternative, soit aucune présomption d’innovation requise, lorsque le produit n’est pas destiné au développement commercial ou avant une AAP |
| Durée | Temporaire, renouvelable | 1 an, renouvelable | Au cas par cas, renouvelable s’il n’y a pas de plan de commercialisation, ou 12 à 18 mois lorsqu’utilisée comme programme pré-AAP |
| Obligations de preuve | Collecte de données limitée et hétérogène | PUT-RD obligatoire (protocole d’usage thérapeutique et de recueil de données) → données de vie réelle structurées | Potentiellement PUT-SP (Protocole d’usage thérapeutique et de suivi patient), sinon principalement déclaration de pharmacovigilance |
| Tarification | Prix libre fixé par le fabricant, règles de remboursement peu claires | Prix libre du fabricant ; remboursement intégral ; mécanisme de reversement si le prix négocié final < prix AAP | Prix libre du fabricant ; remboursement intégral ; mécanisme de reversement si le prix négocié final < prix AAP |
| Processus | Initié par le médecin (nominatif) ou l’entreprise (cohorte) | Demande centralisée via la plateforme SESAME, évaluation ≤ 90 jours | Demande du médecin via le portail e-Saturne, autorisation par l’ANSM |
| Transition | Terminé en juillet 2021 | Cadre successeur en vigueur depuis juillet 2021 | Toujours en vigueur (système parallèle à l’AAP) |
Pourquoi ce changement ?
- Afin de simplifier et d’unifier les procédures d’accès précoce.
- Afin d’harmoniser l’accès clinique avec les meilleures pratiques européennes.
- Afin d’améliorer la collecte de données (RWE) pour les négociations de prix/remboursement.
- Afin d’offrir une plus grande transparence et prévisibilité aux fabricants et aux professionnels de santé.
Sources
L’Autorisation d’Accès Précoce (AAP) est un cadre réglementaire qui permet aux patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes d’accéder à des médicaments innovants avant l’autorisation de mise sur le marché (AMM) ou le remboursement. Elle répond aux besoins médicaux non satisfaits lorsqu’il n’existe pas d’alternative satisfaisante.
Principaux enseignements
- Régulateurs :
- Critères d’éligibilité :
- Maladie grave, rare ou invalidante.
- Absence d’alternative appropriée.
- Le traitement ne peut pas être différé.
- Forte présomption d’efficacité et de sécurité.
- Innovation démontrée.
- Durée et obligations :
- Accordée pour 1 an, renouvelable.
- Protocole obligatoire d’Utilisation Thérapeutique (PUT-RD) pour collecter des données en vie réelle.
- Impact sur le marché et l’accès :
- Les fabricants fixent un prix libre pendant l’AAP.
- Un mécanisme de reversement s’applique après les négociations de remboursement, incluant des provisions annuelles.
- Permet un accès précoce aux patients et génère des données en vie réelle (RWE) pour les dossiers de prix et de remboursement.
- Performance :
- Depuis juillet 2021 : >100 000 patients traités.
- Taux d’approbation d’environ 78 %.
- Temps d’évaluation médian : ~78 jours (en dessous de la limite de 90 jours).
Sources officielles
- HAS – L’essentiel sur l’accès précoce
- HAS – Bilan à deux ans du dispositif
- HAS – Doctrine d’évaluation
- ANSM – Rôle dans l’accès précoce
- ANSM – Rapport annuel 2023
