Programmes d’accès anticipé en France (ex ATU)

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Cevidra offre des services pour les programmes d’accès anticipé en France pour vos médicaments en France avant le lancement commercial.

Qu’est-ce qu’un programme d’accès anticipé ?

Les programmes d’accès précoce (anciennement appelés ATU de cohorte) sont un dispositif qui permet aux patients qui se trouvent dans une impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments qui ne sont pas autorisés dans une indication thérapeutique spécifique. Il s’agit d’une autorisation temporaire d’utilisation.

L’autorisation d’accès précoce (également appelée accès élargi) est accordée par la HAS à titre dérogatoire et pour une durée d’un an renouvelable. Elle s’applique soit à un médicament :

  • qui ne dispose pas encore d’une autorisation de mise sur le marché pour l’indication spécifique, mais pour laquelle l’entreprise s’engage à la soumettre dans les deux ans, appelée accès précoce avant l’AMM (AP1) ;

  • Soit à un médicament qui dispose déjà d’une autorisation de mise sur le marché dans l’indication concernée mais qui n’a pas encore été admis au remboursement par la sécurité sociale, appelé accès anticipé post-AMM (AP2).
schéma des programmes d'accès précoce

Le programme d’accès précoce est destiné aux produits innovants et l’accès est soumis à différents critères, tels que définis à l ‘article L.5121-12 du code de la santé publique :

  • Le médicament doit être destiné au traitement de maladies graves, rares ou débilitantes.

  • Il n’y a pas de traitement approprié disponible

  • La mise en œuvre du traitement ne peut être retardée

  • Le médicament est présumé innovant, en particulier en ce qui concerne un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

Comment demander un accès anticipé ?

Les demandes d’Accès Anticipé (AAE) sont effectuées auprès de la HAS par une procédure dématérialisée, à l’initiative de l’entreprise pharmaceutique. La période d’évaluation peut durer 3 mois après la validation de la demande administrative. Lors de la demande, l’entreprise pharmaceutique doit désigner un représentant local, appelé « exploitant ».

Cevidra possède une grande expertise dans les programmes d’accès anticipé et peut vous aider dans les étapes suivantes :

  • Contrôle préalable des données cliniques pour évaluer l’éligibilité à une EE

  • Définition de la stratégie et du calendrier de l’EA

  • Révision du protocole d’utilisation thérapeutique (PTU)

  • Préparation de l’étiquetage

  • Soutien à la demande d’accès anticipé : Préparation de la demande, Préparation de la réunion de pré-soumission, Soumission de la demande via la plateforme électronique (Sésame), Suivi des échanges avec la HAS.

Comment gérer un accès anticipé ?

La gestion de l’accès anticipé commence lorsque l’EA est accordée par la HAS et nécessite l’implication de l’exploitant à différents niveaux.

Conformité des produits

Les produits doivent être conformes au dossier d’EE et plus particulièrement à l’étiquetage approuvé. Les étapes de libération des lots doivent garantir cette conformité.

Collecte des données

Les données sont collectées tout au long de l’accès précoce, au moyen de formulaires papier ou d’outils dématérialisés pour faciliter la collecte de données auprès des médecins et des patients.

Informations médicales

Les demandes d’informations médicales émanant de professionnels de la santé ou de patients sont suivies par l’exploitant en collaboration avec le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché.

Pharmacovigilance

Une personne locale responsable des PV est désignée pour assurer la réception des déclarations d’événements indésirables/traitements ainsi que la préparation et la soumission des rapports périodiques de sécurité à l’autorité sanitaire.

Comment distribuer les produits en accès anticipé ?

Une fois l’accès anticipé accordé, les produits devraient être disponibles dans les deux mois. Les produits peuvent être livrés aux hôpitaux lorsque le formulaire d’accès au traitement a été entièrement validé, car certains critères d’inclusion doivent être remplis, comme défini dans le PTU.

Les produits en accès anticipé sont réservés à l’usage des hôpitaux. Le processus de commande peut nécessiter la signature d’une offre de prix ou d’un contrat spécifique. Cette étape est un préalable à la réception des commandes.

Cevidra dispose de sa propre plateforme logistique pour offrir le stockage des produits, le suivi des stocks, la livraison à partir de son entrepôt, la gestion des commandes, la facturation et l’encaissement.

Comment le programme d’accès anticipé est-il financé ?

L’octroi d’un accès anticipé par la HAS ouvre les droits à la couverture de l’assurance maladie. Cela signifie qu’un prix de vente est librement défini par l’entreprise (MAH), et que ce prix est entièrement remboursé aux hôpitaux.

Suite à la réforme des programmes d’accès anticipé en juillet 2021, deux systèmes de rabais ont été mis en place et correspondent aux frais payés par l’entreprise (MAH) :

  • Une ristourne annuelle basée sur le chiffre d’affaires avec un taux progressif

  • Un rabais payé rétrospectivement à la fin du régime qui correspond à un remboursement si le prix final du produit commercial est inférieur au prix défini pendant l’EA (les trop-perçus sont remboursés).

Principaux enseignements

Programmes d'accès anticipé

L’accès anticipé en France est très attractif mais complexe, il permet de gagner de l’argent avant l’heure même si les réductions doivent être prises en compte.

Exploitant

La désignation d’un exploitant (partenaire local) est obligatoire en France.

Comment Cevidra peut vous aider ?

Cevidra est un partenaire à forte valeur ajoutée pour mener à bien votre programme d’accès anticipé.