Comment distribuer les médicaments orphelins en France ?
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Cevidra a acquis une expertise dans la commercialisation des médicaments orphelins en France et, en particulier, dans les processus de fixation des prix et de remboursement, qui sont cruciaux pour la vente des médicaments orphelins.
Comment commercialiser un médicament orphelin en France ?
En raison du petit nombre de patients, il est difficile de récupérer les coûts de développement et de commercialisation d’un médicament orphelin pour une maladie rare par le biais des ventes, ce qui explique pourquoi les fabricants sont réticents à les développer.
Pour que les patients puissent bénéficier de ces traitements, l’Union européenne a mis en place une législation visant à inciter les entreprises pharmaceutiques à développer ces médicaments : Règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins.
Définition
Un médicament est dit « orphelin » lorsqu’il est utilisé pour traiter des maladies rares, considérées comme telles lorsqu’elles touchent moins d’une personne sur 2000 en Europe.
Trois types de cas se présentent :
Spécificités et défis des médicaments orphelins
La réglementation européenne a évolué ces dernières années pour inciter les entreprises industrielles à développer et à vendre des médicaments destinés à lutter contre des maladies rares ou ultra-rare. Ces mesures comprennent l’attribution de crédits et le soutien à la recherche clinique.
Pour être enregistrés, tous les médicaments orphelins doivent passer par une procédure centralisée afin d’obtenir une AMM européenne délivrée par l’EMA. À l’issue de cette procédure, une période d’exclusivité de 10 ans est accordée en Europe.
Il convient de noter que l’obtention d’une AMM centralisée ne signifie pas que ce médicament sera commercialisé, car il appartient aux titulaires d’AMM d’entamer les procédures au niveau national pour chaque État membre où ils ont l’intention de commercialiser leur produit.
Médicaments orphelins et marché français ?
Pour la France, cela signifie engager des procédures administratives pour le remboursement et la fixation du prix du médicament, qui, dans le cas des médicaments orphelins, ne peuvent être convenus dans les conditions classiques et habituelles de mise sur le marché. Dans le cas d’accords économiquement non viables, le titulaire de l’AMM peut décider de ne pas commercialiser le médicament malgré la validité de l’AMM sur le territoire.
Situation en Europe
En Europe, environ 30 millions de personnes souffrent d’une maladie rare. En France, il s’agit d’un enjeu majeur de santé publique avec environ 7 000 maladies rares identifiées touchant plus de 3 millions de personnes.
Spécificités françaises
La France est le premier pays d’Europe à avoir élaboré et mis en œuvre un plan national visant à identifier des centres de référence pour collecter et centraliser les données afin de les rendre accessibles aux patients et aux professionnels de la santé.
L’expertise de Cevidra
Cevidra s’appuie sur des sources de données publiques et sur des associations de patients, dont la contribution est essentielle pour évaluer l’apport d’un nouveau médicament par rapport aux thérapies existantes.
L’expertise de Cevidra
Cevidra est très actif dans les conférences consacrées à l’accès au marché et aux défis de la P&R, qu’il utilise pour maintenir ses connaissances à jour avec l « évolution des meilleures pratiques et l » état de l’art dans le domaine.
Grâce à notre expérience dans les médicaments orphelins, nous offrons un soutien personnalisé à toutes les étapes clés du processus de mise sur le marché :