GLOSSAIRE
La logistique tierce partie (3PL) fait référence à l’externalisation de la logistique à un prestataire spécialisé. Dans le domaine pharmaceutique, un 3PL gère l’entreposage, la distribution, les flux de la chaîne d’approvisionnement et parfois la logistique inverse.
Cette solution permet aux entreprises de se concentrer sur leurs activités principales tout en bénéficiant d’un support expert et d’une conformité réglementaire.
L’Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC) est une voie réglementaire en France permettant aux patients atteints de maladies graves ou rares, qui n’ont pas d’alternative thérapeutique satisfaisante, de bénéficier de médicaments innovants avant leur autorisation de mise sur le marché.
Supervisée par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM), elle garantit la sécurité des patients tout en facilitant l’accès précoce aux traitements répondant à des besoins médicaux urgents non satisfaits.
Pour Cevidra, accompagner les entreprises dans l’obtention et la gestion des AAC est une expertise clé, aidant les partenaires biopharmaceutiques à rendre rapidement disponibles leurs thérapies innovantes en France.
Autorisation d’accès précoce pour les médicaments innovants avant remboursement
L’Autorisation d’Accès Précoce (AAP) s’applique aux médicaments innovants destinés aux maladies graves ou rares pour lesquelles il existe un besoin médical non couvert. Gérée par la HAS et l’ANSM, elle permet aux patients d’accéder au traitement avant le remboursement officiel.
Ce cadre assure une supervision stricte, comprenant un protocole de recueil de données et une évaluation continue du rapport bénéfice-risque.
Il est conçu pour offrir aux patients un accès plus rapide aux thérapies innovantes tout en soutenant la génération de preuves solides pour les décisions ultérieures de mise sur le marché et de remboursement.
Accès compassionnel à un médicament sans AMM dans des cas exceptionnels
L’Accès Compassionnel (AC) désigne l’utilisation exceptionnelle d’un médicament n’ayant pas encore obtenu d’autorisation de mise sur le marché.
Il est destiné aux patients atteints de pathologies graves et ne disposant d’aucune alternative thérapeutique.
Cette procédure assure une réponse médicale rapide sous la supervision de l’autorité sanitaire, avec un suivi rigoureux des patients et des traitements.
Son objectif est d’équilibrer les besoins thérapeutiques urgents avec les exigences de sécurité, offrant un accès à des solutions innovantes lorsqu’aucune autre option n’est disponible.
Agence générale des équipements et produits de santé (AP-HP)
L’Agence générale des équipements et produits de santé (AGEPS) fait partie de l’AP-HP. Elle gère l’approvisionnement, la production et la distribution de médicaments et de dispositifs pour les hôpitaux de Paris.
L’AGEPS soutient également l’innovation pharmaceutique et assure l’accès à des traitements rares ou spécifiques à usage hospitalier.
Autorisation de mise sur le marché conditionnelle nécessitant des données supplémentaires
L’autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMM conditionnelle) est un mécanisme européen qui permet un accès précoce à un médicament sur la base de données incomplètes, lorsque le bénéfice potentiel est supérieur aux incertitudes restantes.
L’AMM conditionnelle est généralement accordée pour les maladies graves et rares ou les urgences de santé publique.
Le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché doit s’engager à fournir des données supplémentaires dans un délai convenu afin de confirmer le profil de sécurité et d’efficacité du produit.
Autorisation de mise sur le marché
L’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) est l’acte réglementaire qui permet la commercialisation d’un médicament dans un pays ou une région.
Elle est accordée après évaluation des données de qualité, d’efficacité et de sécurité. Sans AMM, un médicament ne peut être distribué en dehors de cadres exceptionnels (accès précoce ou compassionnel).
L’AMM garantit que le produit répond aux normes requises pour une utilisation sûre chez les patients.
Demande d’autorisation de mise sur le marché
Une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) est le dossier soumis aux autorités réglementaires pour obtenir une AMM.
Il comprend les résultats des essais cliniques, ainsi que les données de fabrication, de qualité et de sécurité.
En Europe, il peut être soumis par le biais de procédures centralisées, décentralisées, de reconnaissance mutuelle ou nationales.
Le contenu de l’AMM est standardisé afin de garantir une évaluation harmonisée et transparente par les organismes de réglementation.
Une Autorité Nationale Compétente (ANC) est l’organisme réglementaire d’un État membre de l’UE responsable de l’évaluation, de l’autorisation et de la surveillance des médicaments. En France, l’ANSM est l’ANC.
Ces autorités participent aux procédures européennes (centralisée, décentralisée, reconnaissance mutuelle) et supervisent la surveillance post-commercialisation.
Elles garantissent la sécurité et la qualité des produits de santé dans leur juridiction.
Définition
Agence française évaluant, autorisant et surveillant les médicaments et les dispositifs
L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) est l’autorité compétente responsable de la réglementation des médicaments, des vaccins et des dispositifs médicaux en France.
Elle supervise l’évaluation, l’autorisation de mise sur le marché et la surveillance post-commercialisation. Sa mission est de garantir la qualité, l’efficacité et la sécurité des produits de santé tout en facilitant l’accès aux innovations thérapeutiques.
L’ANSM joue un rôle central dans les décisions d’accès compassionnel et d’accès précoce, ainsi que dans les activités de pharmacovigilance et de surveillance des risques.
Mission et responsabilités
La mission de l’ANSM est de protéger la santé publique en évaluant, surveillant et réglementant les produits de santé. Ses responsabilités comprennent :
1. Évaluation et autorisation
- Évaluation des demandes d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour les procédures nationales
- Autorisation des essais cliniques menés en France
- Octroi d’autorisations d’accès précoce (AAP/AAC) pour les thérapies innovantes
- Supervision des matériels publicitaires et promotionnels pour les médicaments
2. Pharmacovigilance et surveillance de la sécurité
- Surveillance des événements indésirables et des signaux de sécurité émergents
- Coordination des réseaux nationaux de pharmacovigilance
- Mise en œuvre de mesures de minimisation des risques et de rappels de produits si nécessaire
3. Surveillance du marché
- Inspection des sites de fabrication, de distribution et d’importation
- Assurance de la conformité aux BPF, BPD et autres normes de qualité
- Contrôle de la qualité des produits mis sur le marché français
4. Transparence et information
- Publication de communications de sécurité, de recommandations et de décisions réglementaires
- Fourniture de conseils scientifiques et réglementaires aux professionnels de santé et aux parties prenantes de l’industrie
L’ANSM contribue également par son expertise scientifique aux procédures européennes coordonnées par l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Rôle dans le système réglementaire européen
La France est un participant clé de la réglementation pharmaceutique de l’UE, et les experts de l’ANSM contribuent à :
- Comités et groupes de travail de l’EMA
- Activités de pharmacovigilance de l’UE (y compris les rapports EudraVigilance)
- Inspections et supervision de la qualité dans les États membres
- Initiatives de développement réglementaire et d’harmonisation
Grâce à cette collaboration, l’ANSM contribue à façonner les normes européennes et soutient l’application cohérente de la législation de l’UE.
Produits réglementés par l’ANSM
L’ANSM supervise une large gamme de produits, notamment :
- Médicaments sur ordonnance et en vente libre
- Vaccins et produits biologiques
- Dispositifs médicaux et diagnostics in vitro
- Produits sanguins et tissus/cellules
- Cannabis à usage médical (programme pilote)
- Produits cosmétiques et de tatouage
- Matières premières utilisées dans la fabrication pharmaceutique
Importance de l’ANSM en santé publique
L’ANSM joue un rôle stratégique en :
- Assurant un accès rapide à des médicaments sûrs et de haute qualité
- Répondant aux urgences sanitaires et aux pénuries
- Appliquant des normes strictes de qualité et de sécurité
- Communiquant de manière transparente avec le public et la communauté des professionnels de santé
Ses décisions influencent directement la sécurité des patients, la disponibilité thérapeutique et la supervision réglementaire en France.
Accès précoce à certains médicaments avant la décision finale de remboursement
L’Accès Précoce (AP) est un mécanisme qui permet aux patients d’obtenir des traitements innovants avant l’approbation de leur remboursement.
Il s’applique aux médicaments répondant à des besoins médicaux graves et non satisfaits, et contribue à réduire l’écart entre le développement clinique et l’accès effectif des patients.
Le cadre est strictement réglementé et nécessite la collecte de données en vie réelle, fournissant des preuves précieuses pour l’évaluation future et les décisions de remboursement.
Il garantit un bénéfice rapide pour les patients tout en maintenant la sécurité et la surveillance réglementaire.
L’AP1 (accès précoce pré-AMM) est une autorisation accordée par la HAS en France permettant aux patients d’accéder à un médicament prometteur avant son autorisation de mise sur le marché.
Il cible les traitements innovants répondant à des besoins médicaux non satisfaits, étayés par des données cliniques solides. L’AP1 comprend un protocole de surveillance et une collecte de données en situation réelle.
L’AP2 (Accès précoce post-AMM) permet aux patients de bénéficier d’un médicament après l’autorisation de mise sur le marché européenne mais avant le remboursement en France.
Il garantit un accès rapide aux innovations médicales tout en recueillant des données supplémentaires de sécurité et d’efficacité. L’AP2 fait partie du cadre français d’accès précoce.
Une Autorité de Santé (AS) est un organisme public chargé d’évaluer, d’autoriser et de surveiller les médicaments et les dispositifs médicaux.
Elle peut être nationale (ANSM en France, FDA aux États-Unis) ou internationale (EMA en Europe).
Les AS établissent les normes de qualité et de sécurité, accordent les autorisations de mise sur le marché et supervisent la pharmacovigilance. Leur rôle est essentiel pour garantir l’accès des patients à des traitements sûrs et efficaces.
Bénéfice thérapeutique ajouté d’un nouveau traitement par rapport aux soins standard
L’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) est une évaluation émise par la HAS pour mesurer l’amélioration clinique d’un nouveau médicament par rapport aux traitements existants
L’ASMR est classée de I à V, reflétant le niveau d’innovation apporté. Cette notation impacte directement les négociations de prix et les décisions de remboursement
Une ASMR élevée (amélioration du service médical rendu) conduit à un positionnement plus fort sur le marché et à une tarification favorable, tandis qu’une ASMR faible peut réduire l’impact économique même si le médicament obtient une autorisation de mise sur le marché
Autorisation temporaire d’utilisation d’un médicament non approuvé
L’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) était un dispositif français accordant l’accès aux médicaments avant l’autorisation de mise sur le marché, dans les cas de maladies graves sans alternatives thérapeutiques.
Elle pouvait être nominative ou de cohorte, avec un suivi étroit par l’ANSM. Depuis 2021, ce dispositif a été remplacé par les cadres d’Accès Précoce (
Autorisation temporaire accordée pour une cohorte de patients présentant la même pathologie
L’ATU de Cohorte était une procédure de l’ANSM qui accordait à un groupe de patients atteints de la même affection l’accès à un médicament avant l’autorisation de mise sur le marché. Elle comprenait un protocole de collecte de données pour évaluer le rapport bénéfice-risque.
Ce système a été remplacé en 2021 par l’Autorisation d’Accès Précoce (AAP), qui réglemente désormais l’accès précoce à grande échelle aux médicaments innovants en France.
Autorisation temporaire accordée pour un patient individuel sur demande du médecin
L’ATU nominative était une autorisation permettant à un médecin de demander l’utilisation d’un médicament non approuvé pour un patient spécifique.
Accordée par l’ANSM en cas de maladie grave et d’absence d’alternatives, elle répondait à des besoins individuels urgents. Ce dispositif a été remplacé en 2021 par l’Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC), qui régit désormais ces cas individuels.
Bonnes pratiques de pharmacovigilance
Les Bonnes Pratiques de Pharmacovigilance (BPP) sont les lignes directrices européennes régissant la collecte, l’évaluation et la prévention des effets indésirables des médicaments. Elles visent à garantir la sécurité des patients après la mise sur le marché d’un produit.
Les BPP définissent les responsabilités des titulaires d’autorisation de mise sur le marché et des autorités sanitaires, y compris la gestion des rapports périodiques et des plans de gestion des risques.
Comité des thérapies innovantes de l’EMA
Le Comité des thérapies innovantes (CAT) est un organe scientifique de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Il évalue les médicaments de thérapie innovante (MTI), notamment les thérapies géniques, cellulaires et tissulaires.
Ses avis scientifiques alimentent le CHMP pour la décision finale d’autorisation de mise sur le marché.
Le CAT joue un rôle essentiel dans l’évaluation de la qualité, de l’efficacité et de la sécurité des traitements de nouvelle génération, soutenant l’innovation dans les thérapies innovantes à travers l’Union européenne.
La Commission européenne (CE) est l’organe exécutif de l’Union européenne.
Elle est chargée de la mise en œuvre des décisions législatives et réglementaires, y compris celles relatives aux autorisations de mise sur le marché des médicaments.
Sur la base des recommandations scientifiques du CHMP de l’EMA, la Commission prend les décisions finales centralisées en matière d’AMM, qui sont contraignantes dans tous les États membres de l’UE et dans l’Espace économique européen.
Comité économique des produits de santé
Le Comité économique des produits de santé (CEPS) est un organisme interministériel français. Il négocie les prix des médicaments remboursés et réglemente les conditions économiques des dispositifs médicaux. Ses décisions reposent sur les évaluations de la HAS (SMR, ASMR) et des critères économiques, équilibrant l’innovation thérapeutique avec la pérennité du système de santé.
Comité des médicaments à usage humain de l’EMA
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) est un organe clé au sein de l’EMA responsable de l’évaluation des demandes d’autorisation de mise sur le marché centralisées.
Il émet des avis scientifiques sur la qualité, l’efficacité et la sécurité des médicaments à usage humain. Ses recommandations constituent la base des décisions de la Commission européenne d’accorder ou de refuser l’autorisation de mise sur le marché.
Le CHMP est l’un des comités les plus influents de la réglementation pharmaceutique européenne.
Comité des médicaments orphelins de l’EMA
Le comité des médicaments orphelins (COMP) est un comité scientifique au sein de l’EMA chargé d’examiner les demandes de désignation de médicament orphelin.
La désignation orpheline s’applique aux médicaments destinés aux maladies rares et offre des avantages réglementaires et économiques, tels que l’exclusivité commerciale et la réduction des redevances.
Le COMP évalue la pertinence médicale et le potentiel de ces médicaments avant leur développement et leur entrée sur le marché européen.
Le Pharmacien Responsable, connu en France sous le nom de « Pharmacien Responsable », est la personne légalement responsable de la conformité pharmaceutique au sein d’un titulaire d’autorisation de mise sur le marché.
Le Pharmacien Responsable veille au respect des Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF), des règles de distribution et des obligations réglementaires.
Le Pharmacien Responsable est essentiel pour garantir la qualité et la sécurité des médicaments mis sur le marché ou distribués aux patients.
Comparateur cliniquement pertinent dans l’évaluation clinique
Le comparateur cliniquement pertinent (CCP) est le traitement de référence sélectionné dans les essais cliniques ou les évaluations des technologies de la santé afin d’évaluer l’efficacité d’un nouveau médicament.
Le choix du CCP a un impact direct sur la démonstration du bénéfice thérapeutique et sur les décisions de remboursement. Le CCP doit refléter fidèlement la pratique médicale réelle dans l’indication étudiée.
Organisme de recherche contractuelle menant des essais et de la R&D
Une Organisation de Recherche sous Contrat (CRO) est un prestataire de services proposant des activités externalisées de recherche et développement, en particulier la gestion des essais cliniques.
Les entreprises pharmaceutiques et les biotechs s’appuient sur les CRO pour leur expertise scientifique, réglementaire et opérationnelle.
Les CRO jouent un rôle crucial dans l’accélération du développement des médicaments en garantissant la qualité des données, la conformité aux réglementations internationales et l’exécution efficace des essais.
La Commission de la Transparence (CT), sous l’égide de la HAS, évalue l’efficacité clinique et le service médical rendu des médicaments. Ses avis déterminent l’éligibilité au remboursement et les taux de prise en charge par l’Assurance Maladie.
La CT joue un rôle clé dans la régulation de l’accès aux traitements innovants en France.
Procédure décentralisée pour l’autorisation de mise sur le marché européenne
La Procédure Décentralisée (DCP) est une voie européenne pour obtenir une autorisation de mise sur le marché, permettant aux entreprises de déposer simultanément leur demande dans plusieurs États membres de l’UE sans utiliser la procédure centralisée.
La DCP s’appuie sur une évaluation scientifique par un État Membre de Référence (RMS), qui doit ensuite être reconnue par les États Membres Concernés (CMS). La DCP est couramment utilisée pour les médicaments génériques et certains produits bien établis.
Plateforme numérique de l’ANSM pour l’accès compassionnel/précoce
e-saturne est la plateforme numérique de l’ANSM pour la soumission et le suivi des demandes d’accès compassionnel (AAC) et d’accès précoce (AAP). Elle centralise la communication entre l’industrie et les autorités sanitaires, assurant traçabilité et transparence.
L’outil simplifie et harmonise l’accès aux thérapies innovantes.
Programme britannique d’accès précoce aux médicaments
Le programme d’accès précoce aux médicaments (EAMS) est un cadre britannique permettant aux patients atteints de maladies graves d’accéder à des médicaments innovants avant l’autorisation de mise sur le marché.
Supervisé par la MHRA, il s’applique aux traitements répondant à des besoins médicaux non satisfaits. Le programme offre une disponibilité précoce de thérapies prometteuses tout en assurant une collecte structurée de données cliniques et de sécurité pour soutenir les futures décisions réglementaires et de remboursement.
Programmes d’accès précoce pour les médicaments innovants
Les programmes d’accès précoce (EAP) sont des dispositifs mis en place par les autorités de santé ou les laboratoires pharmaceutiques pour permettre aux patients d’accéder à des traitements innovants avant l’autorisation de mise sur le marché.
Les EAP ciblent généralement les maladies graves ou rares et répondent à des besoins médicaux urgents non satisfaits.
Les EAP incluent souvent un suivi clinique structuré et contribuent à générer des données en vie réelle, qui soutiennent les soumissions réglementaires et facilitent un accès plus rapide des patients aux thérapies prometteuses.
Espace économique européen (UE + pays de l’AELE)
L’Espace économique européen (EEE) comprend les États membres de l’UE et trois pays de l’Association européenne de libre-échange (AELE) (Norvège, Islande, Liechtenstein).
Il permet une harmonisation réglementaire et commerciale, y compris pour l’autorisation de mise sur le marché des médicaments.
Une AMM centralisée accordée par la Commission européenne est valable dans tous les pays de l’UE et de l’EEE, garantissant un accès uniforme aux médicaments au sein de ce marché élargi.
Fédération européenne des associations de l’industrie pharmaceutique
La Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques (EFPIA) est une organisation qui représente les principales entreprises pharmaceutiques et associations nationales en Europe.
La Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques (EFPIA) plaide en faveur de l’innovation, de l’accès aux médicaments et de l’avancement de la recherche clinique.
L’EFPIA joue un rôle central dans l’élaboration du dialogue politique entre les organismes de réglementation, les patients et les acteurs de l’industrie au niveau européen.
Agence européenne des médicaments
L’Agence européenne des médicaments (EMA) est l’autorité de réglementation des médicaments dans l’Union européenne.
Basée à Amsterdam, elle coordonne l’évaluation scientifique, la surveillance post-commercialisation et la pharmacovigilance.
L’EMA gère les procédures centralisées d’autorisation de mise sur le marché et s’appuie sur plusieurs comités scientifiques (CHMP, CAT, COMP, PRAC). Elle joue un rôle clé dans l’harmonisation de l’accès aux médicaments dans l’UE et l’EEE.
État membre concerné dans une procédure d’autorisation de l’UE.
Dans les procédures décentralisées (DCP) et de reconnaissance mutuelle (MRP), un État membre concerné (CMS) est un pays de l’UE participant à l’évaluation d’une demande d’autorisation de mise sur le marché, sous la coordination d’un État membre de référence (RMS).
Le CMS doit examiner, accepter ou commenter l’évaluation scientifique du RMS, et son accord est requis pour obtenir l’autorisation de mise sur le marché dans ce pays.
Réseau européen de recherche pédiatrique à l’EMA
Le Réseau européen de recherche pédiatrique (EnprEMA) est une initiative coordonnée par l’EMA.
Il réunit des réseaux de recherche, des groupes universitaires et des organisations de patients pour promouvoir une recherche clinique pédiatrique de haute qualité.
EnprEMA aide à optimiser les Plans d’Investigation Pédiatrique (PIPs) et à améliorer la disponibilité des médicaments adaptés aux enfants en Europe.
Pour plus d’informations, visitez leur site web ici.
Rapport européen public d’évaluation
Le rapport public européen d’évaluation (EPAR) est publié par l’EMA pour chaque médicament ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché centralisée.
Il fournit un résumé accessible au public des données cliniques, de l’efficacité, de la sécurité et de la qualité du produit évalué.
Les EPAR sont une source importante d’informations transparentes pour les professionnels de santé, les patients et les chercheurs, contribuant à renforcer la confiance dans les décisions réglementaires.
L’État membre de référence (EMR) est l’autorité nationale qui dirige l’évaluation scientifique d’un dossier d’AMM dans le cadre des procédures de reconnaissance mutuelle (PRM) ou décentralisées (PCD). Les autres États membres (CEM) se fient à son rapport pour accorder l’approbation.
L’EMR joue un rôle central dans l’harmonisation des évaluations réglementaires dans l’ensemble de l’UE.
Évaluation des technologies de santé
L’évaluation des technologies de santé (ETS) est un processus scientifique et réglementaire qui évalue la valeur médicale, sociale et économique d’une technologie de santé, telle qu’un médicament ou un dispositif médical.
Elle soutient les décisions de remboursement et de tarification en prenant en compte l’efficacité clinique, les coûts et l’impact sur le système de santé.
L’ETS contribue à assurer une allocation équitable des ressources de santé et favorise une prise de décision fondée sur des preuves.
Base de données européenne des essais cliniques
EudraCT est la base de données centralisée des essais cliniques menés dans l’Union européenne et l’Espace économique européen.
Elle contient des informations détaillées sur les protocoles, les objectifs et les méthodologies.
Depuis 2022, il a été intégré au portail CTIS, mais reste une référence historique pour l’enregistrement et la transparence des essais cliniques.
Résumé
Base de données européenne sur les autorisations de fabrication et de BPF
EudraGMP est une base de données publique gérée par l’EMA. Elle répertorie les autorisations de fabrication et d’importation ainsi que les certificats de conformité aux Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).
Il s’agit d’un outil essentiel pour la transparence et le contrôle qualité, permettant aux autorités et aux partenaires industriels de vérifier la conformité des sites de fabrication pharmaceutique.
Définition
EudraGMP, qui fait partie de la base de données plus large EudraGMDP, est la base de données européenne officielle qui répertorie les autorisations de fabrication et d’importation (MIA/IMA) et les certificats de Bonnes pratiques de fabrication (BPF) délivrés par les autorités réglementaires de l’UE.
Elle est gérée par l’Agence européenne des médicaments (EMA) et utilisée par les États membres de l’UE, la Commission européenne et d’autres partenaires réglementaires pour garantir la transparence, la surveillance et la conformité harmonisée aux BPF dans l’ensemble du système pharmaceutique européen.
EudraGMDP est accessible au public, bien que certains champs réglementaires restent réservés aux autorités compétentes.
Objectif de la base de données
EudraGMP/EudraGMDP soutient le contrôle réglementaire et la conformité de l’industrie en fournissant une vue centralisée de :
- Les autorisations de fabrication et d’importation de médicaments et de substances actives
- Les certificats BPF délivrés après les inspections
- Les déclarations de non-conformité aux BPF
- Les enregistrements des fabricants et importateurs de substances actives
Cette base de données améliore la transparence, facilite les inspections et contribue à garantir la qualité et la sécurité des médicaments circulant dans l’UE.
Composants clés
EudraGMDP contient plusieurs modules interconnectés :
- Autorisations de fabrication et d’importation (MIA/IMA) : enregistre les autorisations accordées aux entreprises qui fabriquent, importent ou certifient des médicaments pour le marché de l’UE.
- Certificats BPF : liste les sites qui ont été inspectés et jugés conformes aux exigences BPF de l’UE. Les certificats détaillent l’étendue des activités de fabrication (par exemple, produits stériles, produits biologiques, substances actives).
- Déclarations de non-conformité : publiées lorsqu’une installation inspectée ne répond pas aux normes BPF. Ces avis informent les autorités réglementaires, l’industrie et les partenaires de la chaîne d’approvisionnement des problèmes de conformité importants.
- Enregistrements des substances actives : inclut des informations sur les fabricants, importateurs et distributeurs enregistrés conformément aux obligations de l’UE pour les substances actives (API) utilisées dans les médicaments.
Qui utilise EudraGMP ?
La base de données est largement consultée par :
- Les autorités réglementaires effectuant des inspections ou examinant des demandes
- Les entreprises pharmaceutiques vérifiant la conformité des fournisseurs
- Les Personnes Qualifiées (PQ) évaluant le statut BPF avant la certification des lots
- Les équipes de chaîne d’approvisionnement et de qualité assurant la traçabilité et la conformité réglementaire
Pourquoi EudraGMP est important
EudraGMP joue un rôle crucial dans la protection de la santé publique en :
- Garantissant que les sites de fabrication respectent les normes BPF de l’UE
- Assurant la transparence sur le statut de conformité pour les partenaires européens et internationaux
- Soutenant la prise de décision réglementaire pour les inspections, les approbations et les variations
- Facilitant la coopération entre les États membres et les autorités des pays tiers
C’est un outil fondamental pour maintenir l’intégrité de la fabrication et de la chaîne d’approvisionnement pharmaceutique de l’UE.
Food and Drug Administration des États-Unis
La Food and Drug Administration (FDA) est l’autorité fédérale américaine chargée de réglementer les médicaments, les dispositifs médicaux, les vaccins et les produits alimentaires.
Elle examine les demandes d’autorisation de mise sur le marché (AMM, BLA), supervise la sécurité post-commercialisation et établit les normes de qualité.
La FDA joue un rôle central dans l’octroi d’accès aux innovations thérapeutiques aux États-Unis et influence considérablement les stratégies mondiales de développement pharmaceutique.
Directive sur les médicaments falsifiés
La directive sur les médicaments falsifiés (FMD) est une directive européenne conçue pour protéger la chaîne d’approvisionnement pharmaceutique contre les contrefaçons.
Elle exige que les emballages de médicaments portent des codes de sérialisation uniques et des dispositifs de sécurité pour vérifier leur authenticité.
Cette réglementation renforce la traçabilité et consolide la confiance des patients dans la qualité et la sécurité des médicaments distribués en Europe.
Groupe homogène de séjours (GHS)
Le Groupe homogène de diagnostic (GHD) est l’unité de financement hospitalier en France (GHS « Groupe homogène de séjours »). Chaque séjour hospitalier est classé selon des critères médicaux et économiques pour établir un tarif fixe.
Ce système favorise une allocation équitable des ressources entre les hôpitaux et améliore la gestion des coûts de santé.
Autorité nationale française de santé – « Haute Autorité de Santé »
L’Autorité nationale française de santé (HAS) est un organisme public indépendant. Elle évalue les médicaments, les dispositifs médicaux et les pratiques de soins pour garantir leur efficacité, leur sécurité et leur valeur de santé publique.
La HAS émet des avis sur le remboursement, la qualité des soins et élabore des recommandations pour les professionnels de santé.
Liste des médicaments hospitaliers remboursés en dehors des tarifs TMG
La « Liste en sus » est un dispositif français qui rembourse certains médicaments hospitaliers innovants ou coûteux en dehors des tarifs des GHS. Elle assure un accès rapide aux traitements jugés essentiels par la HAS tout en offrant aux hôpitaux une couverture financière adaptée.
Procédure de reconnaissance mutuelle
La procédure de reconnaissance mutuelle (MRP) permet à un médicament déjà autorisé dans un État membre de l’UE de faire reconnaître son AMM dans d’autres pays européens.
La demande s’appuie sur l’évaluation de l’État membre de référence (EMR), qui doit être acceptée par les autres États.
Cette procédure facilite un accès harmonisé au marché dans l’ensemble de l’UE sans nécessiter la procédure centralisée.
Médicaments de thérapie innovante (cellulaire, génique, à base de tissus)
Les médicaments de thérapie innovante (MTI) comprennent les thérapies géniques, les thérapies cellulaires et les produits issus de l’ingénierie tissulaire.
Ils représentent une avancée majeure dans la médecine moderne en offrant des solutions ciblées pour les maladies rares et graves.
Leur développement est strictement réglementé par la législation européenne pour garantir leur sécurité et leur qualité. À mesure que ces thérapies émergent, il devient de plus en plus nécessaire de collecter des données cliniques robustes et d’effectuer une surveillance post-commercialisation pour confirmer leur efficacité et leur sécurité à long terme dans des conditions réelles.
La Note d’Intérêt Économique (NIE) est un document français utilisé dans les évaluations de santé. Elle analyse l’impact économique d’un médicament ou d’une technologie de santé sur le système national.
Les NIE fournissent des données essentielles pour les décisions de tarification et les négociations de remboursement, complétant les données cliniques et médico-économiques.
La Note d’Intérêt Thérapeutique (NIT), ou « Note d’intérêt thérapeutique », est un avis émis par la HAS en France pour orienter les prescripteurs et les autorités sur la valeur médicale d’un médicament.
Elle souligne l’intérêt clinique dans une indication spécifique et peut influencer les décisions de remboursement et de stratégie thérapeutique.
Désignation de médicament orphelin
La désignation de médicament orphelin (ODD) est un statut accordé par l’EMA ou la FDA aux médicaments destinés aux maladies rares.
Elle offre des incitations réglementaires et financières telles que l’exclusivité commerciale, la réduction des frais et l’accompagnement scientifique.
Ce dispositif encourage le développement de traitements pour des pathologies présentant des besoins médicaux non satisfaits importants, soutenant l’innovation dans la recherche sur les médicaments orphelins.
Un médicament en vente libre (OTC) est un produit de santé disponible sans ordonnance. Il traite généralement des affections mineures et peut être acheté directement en pharmacie.
Ces médicaments en vente libre doivent démontrer un profil de sécurité élevé et un faible risque de mésusage. Leur disponibilité améliore l’accès des patients au traitement en permettant la prise en charge directe des symptômes courants sans consultation médicale.
Le Prix & Remboursement (P&R) fait référence au processus français de négociation entre les entreprises pharmaceutiques et le CEPS. Il établit la valeur économique d’un médicament en fonction de son efficacité clinique, de son ASMR, et de son impact budgétaire.
Le P&R garantit l’accès des patients aux traitements tout en maintenant la durabilité du système de santé.
Procédure d’autorisation de mise sur le marché centralisée dans l’UE
La procédure centralisée (CP) permet aux entreprises pharmaceutiques d’obtenir une autorisation de mise sur le marché unique valable dans tous les États membres de l’UE et de l’EEE
Cette procédure est obligatoire pour certaines catégories de médicaments innovants, tels que les biotechnologies et les thérapies avancées
Gérée par l’EMA, la procédure aboutit à une décision finale de la Commission européenne, accordant ou refusant l’autorisation
Les professionnels de santé (PS) comprennent les médecins, les pharmaciens, les infirmiers et autres praticiens impliqués dans les soins aux patients.
Ils sont les principaux prescripteurs et utilisateurs de médicaments. Les interactions avec les PS sont strictement réglementées pour garantir la transparence, l’usage approprié des traitements et la diffusion d’informations médicales validées.
Leur rôle est crucial pour garantir un suivi thérapeutique efficace et la sécurité des patients.
Le Plan de Gestion des Risques (PGR) est un document requis pour toutes les demandes d’AMM en Europe.
Il décrit les risques identifiés et potentiels d’un médicament, ainsi que les mesures de surveillance et de minimisation prévues. Le PGR est régulièrement mis à jour pour inclure de nouvelles données de sécurité issues du monde réel.
C’est un outil essentiel pour une pharmacovigilance proactive.
Résumé
La Pharmacopée européenne (Ph. Eur.) établit les normes officielles de qualité pour les substances actives, les excipients et les médicaments finis en Europe.
Ces normes garantissent la conformité, la sécurité et l’efficacité des produits de santé. Ph. Eur. est régulièrement mise à jour pour refléter les avancées scientifiques et réglementaires.
Elle constitue une référence essentielle pour les entreprises pharmaceutiques, les pharmaciens et les autorités de santé.
Crédits : Direction Européenne de la Qualité du Médicament & Soins de Santé
Définition
La Pharmacopée Européenne (Ph. Eur.) est un ouvrage de référence officiel qui établit des normes de qualité uniformes et juridiquement contraignantes pour les médicaments et leurs composants en Europe.
Elle est publiée et maintenue par la Direction Européenne de la Qualité du Médicament & Soins de Santé (EDQM), sous l’autorité du Conseil de l’Europe.
Ph. Eur. Les normes s’appliquent aux substances actives, aux excipients, aux formes pharmaceutiques finies, aux produits biologiques et aux matériaux utilisés dans la fabrication des médicaments.
Objectif de la Pharmacopée Européenne
Ph. Eur. garantit que les médicaments circulant en Europe répondent à des exigences de qualité cohérentes et harmonisées, indépendamment de leur origine ou de leur fabricant.
Ses objectifs sont de :
- Protéger la santé publique en définissant les attributs de qualité essentiels
- Harmoniser les normes pharmaceutiques à travers l’Europe
- Faciliter l’évaluation réglementaire des médicaments
- Soutenir les fabricants dans le respect des exigences de qualité et des BPF
- Promouvoir l’alignement international par la collaboration avec d’autres pharmacopées
Ph. Eur. est juridiquement contraignante dans tous les pays signataires de la Convention relative à l’élaboration d’une Pharmacopée Européenne.
Contenu de la Ph. Eur.
1. Monographies
Les monographies peuvent s’appliquer aux substances actives, aux excipients, aux médicaments ou aux produits biologiques. Normes de qualité faisant autorité décrivant :
- Tests d’identité
- Exigences de pureté
- Méthodes de dosage
- Limites d’impuretés
- Considérations spécifiques de fabrication ou de stockage
2. Chapitres Généraux
Exigences générales et méthodes analytiques couvrant :
- Microbiologie
- Essais biologiques
- Stérilité
- Tests physiques et chimiques
- Étalons de référence
- Technologie pharmaceutique
Ces chapitres fournissent des méthodologies validées acceptées dans toute l’Europe.
3. Étalons de Référence
Substances officielles produites par l’EDQM qui garantissent la cohérence analytique lors de l’application des monographies ou des chapitres généraux.
Importance réglementaire
Ph. Eur. les normes sont reconnues par :
- les autorités réglementaires de l’UE et de l’EEE
- les autorités nationales compétentes à travers l’Europe
- Les fabricants et les laboratoires de contrôle qualité
- Les Personnes Qualifiées (PQ) lors de la certification des lots
La conformité aux exigences de la Ph. Eur. est essentielle pour les demandes d’autorisation de mise sur le marché (AMM) et le maintien de la conformité BPF.
Ph. Eur. et Harmonisation Mondiale
La Pharmacopée européenne collabore avec des organismes internationaux, notamment le Groupe de Discussion des Pharmacopées (PDG), pour harmoniser les normes avec les pharmacopées américaine et japonaise.
Cette harmonisation réduit les duplications, facilite le développement mondial et améliore la cohérence réglementaire.
Pourquoi la Pharmacopée européenne est importante
Ph. Eur. joue un rôle central dans la chaîne d’approvisionnement pharmaceutique en :
- Garantissant que les médicaments répondent à des exigences de qualité strictes
- Accompagnant les fabricants avec des méthodes analytiques vérifiées
- Fournissant aux autorités réglementaires une base scientifique commune pour l’évaluation
- Favorisant la sécurité des patients grâce à des normes transparentes et harmonisées
Plan d’investigation pédiatrique
Le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) est un document exigé par l’EMA pour tous les nouveaux médicaments.
Il définit la stratégie de développement clinique pédiatrique, y compris les études planifiées et les justifications scientifiques.
Son objectif est de garantir que les médicaments innovants sont également évalués pour une utilisation pédiatrique, répondant ainsi aux besoins médicaux des enfants de manière sûre et fondée sur des preuves.
Plateformes françaises d’échange de données hospitalières (PLAGE / PASREL)
PLAGE et PASREL sont des plateformes françaises d’échange de données hospitalières permettant la transmission sécurisée d’informations de santé entre l’industrie, les hôpitaux et les autorités.
Elles permettent de soumettre et de suivre les dossiers relatifs aux médicaments tout en assurant la traçabilité et la confidentialité des données.
Ces outils facilitent l’accès et les processus de remboursement.
Petites et Moyennes Entreprises
Le statut de PME (Petites et Moyennes Entreprises) est reconnu par l’EMA pour soutenir les petites entreprises dans le développement de médicaments. Il offre des incitations financières (réductions de frais), administratives et réglementaires. Ce cadre favorise l’innovation et aide les biotechs émergentes à accéder plus facilement aux procédures d’autorisation de mise sur le marché européennes.
Programme national d’informatisation des systèmes hospitaliers
Le Programme National d’Informatisation des Systèmes Hospitaliers (PMSI) ou « Programme de Médicalisation des Systèmes d’Information » collecte et structure les données des séjours hospitaliers en France. Utilisé pour le financement, il regroupe les actes médicaux et évalue les coûts par le biais des Groupes Homogènes de Séjours (GHS).
Le PMSI constitue également un outil essentiel pour l’analyse épidémiologique et la gestion des politiques de santé.
La Procédure Nationale (PN) est une voie d’autorisation de mise sur le marché valable dans un seul pays.
Elle s’applique lorsqu’une entreprise ne cherche pas un accès immédiat à plusieurs États membres de l’UE.
Bien qu’elle soit de plus en plus remplacée par des procédures européennes, la PN est encore utilisée pour certains médicaments génériques ou des produits spécifiques limités aux marchés nationaux.
Personne Qualifiée Responsable de la Pharmacovigilance
La Personne Qualifiée en Pharmacovigilance (QPPV) est un rôle obligatoire pour tous les titulaires d’autorisation de mise sur le marché en Europe.
Elle supervise la conformité du système de pharmacovigilance, coordonne la gestion des risques et assure la soumission des rapports de sécurité. Basée dans l’UE, la QPPV veille au respect des obligations réglementaires en matière de sécurité des patients.
Comité d’évaluation des risques en matière de pharmacovigilance
Le comité d’évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC) est un comité scientifique au sein de l’EMA. Il évalue les risques liés aux médicaments, y compris les signaux de sécurité et les rapports périodiques de pharmacovigilance.
Le PRAC émet des recommandations qui peuvent entraîner des modifications de l’autorisation de mise sur le marché, des restrictions d’utilisation ou des retraits de produits.
Il joue un rôle central dans la protection de la santé publique dans l’ensemble de l’UE.
Rapport périodique actualisé de pharmacovigilance
Le rapport périodique actualisé de sécurité (PSUR) est un document réglementaire soumis régulièrement par les titulaires d’autorisation de mise sur le marché.
Il fournit une évaluation actualisée du profil de sécurité d’un médicament, y compris les événements indésirables signalés et les mesures correctives prises.
Le PSUR permet aux autorités sanitaires de maintenir une surveillance continue et de réévaluer le rapport bénéfice-risque des traitements.
Évaluation unique du rapport périodique actualisé de sécurité
L’évaluation unique des rapports périodiques actualisés de sécurité (PSUSA) est une procédure européenne coordonnée par l’EMA. Elle centralise l’évaluation des PSUR soumis pour le même médicament dans plusieurs États membres.
Son objectif est d’harmoniser les évaluations du profil de sécurité et de rationaliser les décisions réglementaires. La PSUSA renforce la cohérence de la pharmacovigilance à travers l’Europe.
Autorisation de mise sur le marché pour usage pédiatrique
L’autorisation de mise sur le marché pour usage pédiatrique (PUMA) est une voie réglementaire européenne conçue pour promouvoir le développement de médicaments spécifiquement pour les enfants. Elle offre des incitations réglementaires, dont 10 ans d’exclusivité commerciale.
La PUMA s’applique aux produits déjà autorisés chez les adultes, mais qui nécessitent des données cliniques adaptées aux populations pédiatriques.
Protocole d’utilisation temporaire et de recueil de données (AAP)
Le PUT-RD (Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de Recueil de Données) s’applique aux médicaments en accès précoce (AAP). Il définit les conditions de traitement et organise la collecte de données en vie réelle. Les informations recueillies permettent de confirmer le bénéfice clinique et éclairent les décisions de remboursement.
Protocole d’utilisation temporaire et de collecte de données (AAC)
Le PUT-SP s’applique aux médicaments en accès compassionnel (AAC). Il définit les conditions de traitement et les critères de suivi clinique. Comme pour le PUT-RD, les données recueillies contribuent à l’acquisition de connaissances sur le médicament avant son autorisation de mise sur le marché ou son remboursement.
La pharmacovigilance (PV) est l’ensemble des activités de détection, d’évaluation et de prévention des effets indésirables des médicaments.
Elle assure la sécurité des patients après la mise sur le marché et repose sur des systèmes de signalement, de surveillance et d’analyse. La PV peut entraîner des ajustements dans l’utilisation des produits, des restrictions, voire des retraits si des risques sont identifiés.
La Personne Qualifiée (QP) est une fonction règlementaire obligatoire pour tout établissement pharmaceutique titulaire d’une autorisation de fabrication ou d’importation en Europe
The QP certifies that each medicine batch is manufactured and tested according to GMP standards before release.
This function is essential to ensure product quality and patient safety.
Notice d’information du patient
La notice d’information du patient (PIL) est un document obligatoire fourni avec tous les médicaments.
Rédigée dans un langage clair, elle explique les indications, la posologie, les précautions, les effets indésirables et les conditions de conservation.
Approuvée par les autorités sanitaires, la PIL favorise la compréhension du traitement par le patient et promeut l’utilisation sûre et appropriée des médicaments.
Résumé
Résumé des caractéristiques du produit
Le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) est un document réglementaire fournissant des informations détaillées sur un médicament : indications, posologie, contre-indications, effets indésirables et précautions d’emploi. Destiné aux professionnels de santé, il constitue la référence officielle pour un usage conforme et sécurisé.
Les RCP sont validés lors de l’AMM et régulièrement mis à jour.
Définition
Le RCP (Résumé des Caractéristiques du Produit) est le document réglementaire de référence qui décrit comment un médicament doit être utilisé en pratique clinique.
Approuvé par les autorités réglementaires dans le cadre de l’autorisation de mise sur le marché, le RCP fournit des informations essentielles aux professionnels de santé sur les indications du produit, la posologie, les contre-indications, la pharmacologie, le profil de sécurité et les exigences de manipulation.
Le RCP sert de base légale pour l’utilisation sûre et efficace des médicaments dans l’UE et constitue le fondement des documents destinés aux patients tels que la Notice.
Objectif du RCP
Le RCP garantit que les professionnels de santé ont accès à des informations précises, cohérentes et actualisées sur un médicament.
Ses objectifs sont de :
- Fournir des instructions claires sur la posologie, l’administration et les indications thérapeutiques
- Décrire les risques connus, les contre-indications et les précautions
- Résumer les données pharmacologiques étayant le profil bénéfice-risque du produit
- Guider les prescripteurs, pharmaciens et autres professionnels dans la prise de décisions éclairées
- Établir la norme de référence pour le matériel promotionnel et éducatif
Le contenu du RCP est juridiquement contraignant et doit refléter les connaissances scientifiques actuelles et les données post-autorisation.
Structure du RCP
Le RCP suit un format harmonisé défini dans la législation et les lignes directrices de l’UE. Les principales sections comprennent :
1. Dénomination, composition et forme pharmaceutique
Identifie le médicament, les substances actives, les excipients à effet notoire et la forme galénique.
2. Informations cliniques
Couvre les aspects cliniques clés d’utilisation, notamment :
- Indications thérapeutiques
- Posologie et mode d’administration
- Contre-indications
- Mises en garde spéciales et précautions d’emploi
- Interactions avec d’autres médicaments
- Utilisation pendant la grossesse et l’allaitement
- Effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines
- Effets indésirables
- Prise en charge du surdosage
3. Propriétés pharmacologiques
Décrit :
- Propriétés pharmacodynamiques
- Caractéristiques pharmacocinétiques
- Données de sécurité préclinique
4. Données pharmaceutiques
Comprend :
- Durée de conservation et conditions de stockage
- Incompatibilités
- Description du conditionnement et de l’emballage
- Instructions de manipulation et d’élimination
5. Informations administratives
Répertorie les détails de l’autorisation de mise sur le marché, les coordonnées du titulaire de l’AMM et les dates de révision.
Importance réglementaire
Le RCP est un document central dans le cadre réglementaire de l’UE :
- Il est approuvé par les autorités réglementaires et doit être tenu à jour.
- Il informe les activités de pharmacovigilance, les mesures de gestion des risques et les mises à jour de l’étiquetage.
- Il sert de référence aux professionnels de santé pour la prescription, la délivrance et le conseil.
- Il sert de base à la création de la notice et des textes d’étiquetage.
Réseau français des acheteurs hospitaliers
Le Réseau des Acheteurs Hospitaliers (RESAH) est une centrale d’achat publique française qui accompagne les hôpitaux dans leurs processus d’appels d’offres. Il couvre les médicaments, les dispositifs médicaux, les équipements et les services.
RESAH favorise les économies d’échelle, l’efficacité des achats hospitaliers et l’accès à des solutions de santé innovantes.
Recommandation temporaire d’utilisation
La Recommandation Temporaire d’Utilisation (RTU) est un dispositif français encadrant l’utilisation hors AMM d’un médicament déjà commercialisé.
Accordée par l’ANSM, elle définit les conditions de prescription et de suivi pour garantir la sécurité des patients. Les RTU sont limitées dans le temps et répondent à des besoins non couverts dans l’attente de nouvelles indications officielles.
Plateforme numérique française pour les demandes d’accès précoce/post-AMM
SÉSAME est la plateforme numérique officielle de la HAS pour soumettre les demandes d’accès précoce (AP1) et post-AMM (AP2).
Elle centralise les échanges entre les entreprises pharmaceutiques et les autorités de santé, rationalisant le suivi et la validation des soumissions. SÉSAME harmonise les procédures et raccourcit les délais d’examen pour l’accès des patients aux médicaments innovants.
Le Service Médical Rendu (SMR) est une évaluation réalisée par la HAS en France qui mesure l’efficacité clinique, la sécurité et la pertinence en santé publique d’un médicament. Le niveau de SMR détermine l’éligibilité au remboursement et l’étendue de la prise en charge.
Il se distingue de l’ASMR, qui évalue l’amélioration par rapport aux traitements existants.
Résumé
Effets indésirables graves et inattendus suspectés
Les Suspicions d’Effets Indésirables Graves Inattendus (SUSAR) sont des événements indésirables graves et inattendus suspectés d’être liés à un médicament au cours d’un essai clinique. Un signalement rapide aux autorités et aux comités d’éthique est obligatoire.
La gestion des SUSAR contribue à protéger les participants et peut conduire à des ajustements du protocole ou du dosage du médicament expérimental.
Définition
Un SUSAR (Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction – Effet indésirable grave et inattendu suspecté) est un événement de sécurité survenant au cours d’un essai clinique qui répond à quatre critères :
- Suspecté : On peut raisonnablement penser qu’il est lié au médicament expérimental (ME).
- Inattendu : La nature ou la gravité n’est pas cohérente avec les informations sur le produit (par exemple, la brochure de l’investigateur ou le RCP).
- Grave : Il entraîne le décès, met en jeu le pronostic vital, nécessite ou prolonge une hospitalisation, conduit à une invalidité significative ou constitue une anomalie congénitale.
- Effet indésirable : Il existe une relation de causalité suspectée avec le ME.
Les SUSAR nécessitent une déclaration accélérée aux autorités réglementaires, aux comités d’éthique et aux investigateurs.
Importance des SUSAR dans les essais cliniques
Les SUSAR sont des signaux de sécurité critiques. Étant à la fois graves et inattendus, ils peuvent révéler de nouveaux risques concernant le produit expérimental et nécessitent une surveillance réglementaire immédiate.
La déclaration rapide protège les participants et permet aux autorités réglementaires d’évaluer si des modifications du protocole, des mesures d’atténuation des risques ou une suspension de l’essai sont nécessaires.
Exemples de SUSAR
- Une arythmie mettant en jeu le pronostic vital chez un participant à l’essai lorsque ce risque n’est pas décrit dans la brochure de l’investigateur
- Une réaction d’hypersensibilité sévère survenant à une fréquence ou une intensité supérieure à celle attendue
- Une anomalie congénitale non précédemment associée au ME
Ces événements dépassent ce qui est connu sur le produit au moment de la déclaration.
Exigences de déclaration accélérée
Les délais réglementaires diffèrent selon la gravité :
- SUSAR fatals ou mettant en jeu le pronostic vital : doivent être déclarés dans les 7 jours, avec des informations complémentaires dans les 8 jours suivants.
- Tous les autres SUSAR : doivent être déclarés dans les 15 jours.
Les obligations de déclaration s’appliquent selon la directive européenne sur les essais cliniques et le règlement européen sur les essais cliniques (CTR 536/2014).
Dans l’UE, les SUSAR sont soumis via EudraVigilance.
Qui doit déclarer un SUSAR ?
Le promoteur de l’essai clinique en a la responsabilité principale. Cela comprend :
- L’évaluation de la causalité
- La détermination du caractère attendu ou inattendu de l’événement
- La déclaration dans les délais réglementaires
- La notification à tous les investigateurs participant à l’essai
Les investigateurs doivent documenter et communiquer rapidement tout événement indésirable grave (EIG) au promoteur.
Différences entre les SUSAR, les EIG et les EIG reliés
| Terme | Causalité | Attendu ? | Grave ? | Déclaration accélérée ? |
|---|---|---|---|---|
| EIG | Non requis | Non pertinent | Oui | Non (sauf si EIG relié/SUSAR) |
| EIG relié | Oui | Généralement attendu | Oui | Non |
| SUSAR | Oui | Inattendu | Oui | Oui |
Principaux enseignements
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) est l’entité juridique ou la personne détenant l’AMM d’un médicament
En tant que partie légalement responsable, le titulaire de l’AMM doit assurer la conformité réglementaire, la pharmacovigilance, la qualité et la disponibilité du produit. Bien que certaines activités (distribution, exploitation) puissent être déléguées, le titulaire de l’AMM demeure légalement responsable de la sécurité et de l’efficacité du médicament sur le marché.
Résumé
Union française d’achat hospitalier
L’Union des Hôpitaux pour les Achats (UNIHA) est une centrale d’achat française regroupant des établissements publics de santé. Elle mutualise l’achat de médicaments, de dispositifs médicaux et de services afin d’obtenir de meilleures conditions économiques.
UniHA soutient la rationalisation des coûts et l’optimisation des chaînes d’approvisionnement hospitalières.
Définition
UniHA (Union des Hôpitaux pour les Achats) est un réseau national coopératif d’achats créé par les hôpitaux publics français pour centraliser et optimiser les achats dans un large éventail de produits et services de santé.
Établi en 2005, UniHA rassemble des centaines d’hôpitaux publics et de centres hospitaliers universitaires (CHU) pour négocier des contrats, obtenir des prix compétitifs et garantir l’accès à des biens médicaux, des produits pharmaceutiques, des technologies et des services opérationnels de haute qualité.
UniHA est l’un des plus grands groupements d’achats hospitaliers publics en Europe.
Mission et objectifs
La mission principale d’UniHA est de renforcer l’efficacité et la performance des achats hospitaliers publics en :
- Mutualiser le pouvoir d’achat pour obtenir de meilleures conditions de prix et de service.
- Améliorer la qualité et la sécurité des fournitures médicales et des services hospitaliers.
- Réduire la complexité des achats grâce à des appels d’offres coordonnés et des accords-cadres.
- Soutenir l’innovation en facilitant l’accès aux nouvelles technologies et solutions de santé.
- Optimiser les budgets hospitaliers, en particulier dans les domaines thérapeutiques et technologiques à fortes dépenses.
UniHA opère dans le cadre de la réglementation française des marchés publics et assure la transparence et la conformité dans tous les processus d’appel d’offres.
Comment fonctionne UniHA
1. Achats centralisés
Les membres participent volontairement à des programmes d’achats conjoints couvrant les produits pharmaceutiques, les dispositifs médicaux, les équipements biomédicaux, la santé numérique, l’énergie, la logistique, et plus encore.
2. « Segments » d’achat thématiques
Les achats sont organisés en segments thématiques dirigés par des équipes hospitalières expertes. Exemples incluent :
- Pharmacie et médicaments
- Dispositifs médicaux
- Systèmes informatiques et numériques
- Énergie et services publics
- Laboratoire et diagnostics
- Restauration et services hospitaliers
Chaque segment conçoit les appels d’offres, évalue les fournisseurs et gère les contrats-cadres.
3. Appels d’offres compétitifs
UniHA conduit des appels d’offres publics au nom de ses membres, assurant la conformité avec le droit des marchés publics français et européen.
4. Accès aux contrats pour les hôpitaux membres
Une fois un fournisseur sélectionné, les hôpitaux peuvent adhérer à l’accord-cadre et bénéficier des prix et conditions de service négociés.
Qui peut rejoindre UniHA ?
L’adhésion est ouverte aux hôpitaux publics français — y compris les CHU, les hôpitaux régionaux, les centres spécialisés et les groupements hospitaliers de territoire (GHT).
La participation à chaque programme d’achat est facultative mais offre des avantages financiers et opérationnels significatifs.
Pourquoi UniHA est important
UniHA joue un rôle crucial dans l’écosystème hospitalier français en :
- Renforcer l’efficacité des achats
- Réduire les coûts grâce à des négociations à grande échelle
- Soutenir des stratégies d’achat durables et innovantes
- Harmoniser les pratiques d’achat dans les hôpitaux publics
Ses actions contribuent à une meilleure allocation des ressources de santé et à un meilleur accès à des produits médicaux de haute qualité pour les hôpitaux et les patients.
L’URSSAF (Organisme de recouvrement des cotisations de sécurité sociale et d’allocations familiales) est un organisme français chargé du recouvrement des cotisations sociales. Il finance la protection sociale (santé, chômage, retraites, prestations familiales).
L’URSSAF contrôle également les déclarations sociales et accompagne les entreprises dans le respect de leurs obligations réglementaires.
