Un Programme d’Accès Étendu (EAP) — également connu sous le nom d’Usage Compassionnel — est le mécanisme réglementaire des États-Unis qui permet aux patients atteints de maladies graves ou potentiellement mortelles d’accéder à un médicament expérimental en dehors des essais cliniques, lorsque :
- Il n’existe pas d’alternatives thérapeutiques satisfaisantes, et
- Le patient n’est pas admissible à participer à un essai clinique.
Les PAE répondent à des besoins médicaux urgents non satisfaits tout en assurant la surveillance de la sécurité et la collecte de données. Ils ne sont ne se substituent pas aux essais cliniques, mais fonctionnent en parallèle pour offrir des options de traitement aux patients dans un état critique.
Principales caractéristiques des programmes d’accès élargi (États-Unis)
- Objectif : Fournir un accès à des thérapies potentiellement vitales avant l’approbation de la FDA.
- Admissibilité : Maladies graves ou rares, absence d’alternatives et absence d’admissibilité aux essais.
- Autorité de réglementation : FDA, avec des dispositions spécifiques en vertu des règles d’accès élargi et de la voie « Droit d’essayer ».
- Formes d’accès :
- Accès individuel/patient désigné
- Accès à une cohorte/un groupe (programmes dirigés par l’entreprise)
- Obligations en matière de données : Les données de sécurité doivent être recueillies et signalées ; des données limitées sur l’efficacité peuvent également être recueillies.
- Prix : Prix de recouvrement des coûts autorisé en vertu des règles de la FDA.
Pertinence professionnelle
- Permet un accès précoce des patients à des thérapies novatrices.
- Génère des informations sur la sécurité et l’efficacité en situation réelle qui peuvent compléter les données des essais cliniques.
- Sert de passerelle vers l’autorisation de mise sur le marché et les décisions de remboursement.
Distinction importante
- États-Unis : Le terme officiel est programme d’accès élargi (PAE).
- Union européenne : Le concept équivalent est appelé Utilisation compassionnelle (Article 83 du règlement (CE) 726/2004) et est mis en œuvre au niveau national.
- France : Le cadre est AAP (Accès Précoce) et AAC (Accès Compassionnel).
- Voir : qu’est-ce que le programme d’accès élargi (EAP) en Europe ?
Sources
- EMA – Usage compassionnel (Accès étendu dans l’UE)
https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/compassionate-use - Commission européenne – Règlement (CE) n° 726/2004, Article 83
https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX:32004R0726 - FDA – Accès élargi
https://www.fda.gov/news-events/public-health-focus/expanded-access - BMJ – Accès élargi dans la pratique clinique
https://www.bmj.com/content/371/bmj.m4050 - Orphanet Journal of Rare Diseases – Examen de l’accès élargi
https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-017-0705-y
