Le programme d’accès élargi (EAP), parfois appelé programme d’usage compassionnel (CUP) en Europe, est un mécanisme réglementaire qui permet aux patients atteints de maladies graves ou potentiellement mortelles d’accéder à des médicaments expérimentaux avant l’autorisation de mise sur le marché (AMM) lorsqu’il n’existe pas d’alternatives satisfaisantes.

Il fonctionne dans un cadre européen (directives de l’EMA, article 83 du règlement (CE) n° 726/2004), mais la mise en œuvre est nationale, ce qui signifie que chaque État membre de l’UE gère l’accès selon ses propres procédures.

 

Principaux points à retenir

  • L’Europe dispose d’une base juridique commune (article 83), mais la mise en œuvre est décentralisée dans chaque État membre.
  • L’EMA fournit des recommandations pour l’usage compassionnel multinational, mais les agences nationales accordent l’accès.
  • Les programmes diffèrent : France (AP1/AP2 via ANSM), Allemagne (usage compassionnel via BfArM), Finlande (permis spécial), Suède/Danemark/Espagne/Italie (usage compassionnel), Portugal (autorisation d’usage exceptionnel), Royaume-Uni (EAMS, post-Brexit)…
  • Principalement utilisé comme passerelle pour les patients avant l’autorisation de mise sur le marché complète.

 

Sources

  1. EMA – Usage compassionnel (base juridique, article 83)
    https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/compassionate-use
  2. Commission européenne – Règlement (CE) n° 726/2004 (article 83)
    https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX:32004R0726
  3. EMA – Orientations pour les entreprises sur l’usage compassionnel
    https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/guideline-compassionate-use_en.pdf
  4. Revue scientifique – Accès élargi en Europe (BMJ / Orphanet)