L’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) était un ancien cadre réglementaire français qui permettait l’accès aux médicaments innovants avant l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour les patients atteints de maladies graves sans alternative thérapeutique.
Elle a été remplacée en juillet 2021 par les nouveaux systèmes d’Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC) et d’Autorisation d’Accès Précoce (AAP), qui ont consolidé et modernisé les voies d’accès précoce.
Principaux enseignements
- Objectif :
Permettait l’accès précoce des patients à des traitements prometteurs avant l’autorisation officielle de commercialisation, tout en garantissant la sécurité et la surveillance. - Types d’ATU :
- ATU nominative : Pour un patient nommément désigné à la demande d’un médecin.
- ATU de cohorte : Pour des groupes de patients, demandée par le laboratoire.
- Régulateur :
- Gérée exclusivement par l’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé).
- Conditions :
- Maladie grave ou rare.
- Absence d’alternative thérapeutique satisfaisante.
- Le médicament devait présenter un profil bénéfice-risque positif basé sur des données cliniques.
- Durée et obligations :
- Autorisation temporaire et renouvelable.
- Collecte de données de suivi et surveillance requises.
- Transition vers l’AAP (2021) :
- Les ATU ont été supprimées et intégrées dans les systèmes d’AAC (Autorisation d’Accès Compassionnel) et d’AAP (Autorisation d’Accès Précoce).
- Le nouveau cadre a unifié les procédures nominatives et de cohorte, renforcé la collecte de données (PUT-RD), et clarifié les règles de tarification et de remboursement.
Sources
- HAS – Réforme de l’accès précoce et compassionnel (AAP remplaçant l’ATU, juillet 2021)
- Santé.gouv – Autorisation d’accès précoce, autorisation d’accès compassionnel et cadre de prescription compassionnelle
- ANSM – Référentiel des spécialités en accès dérogatoire
- HAS – Doctrine d’évaluation AAP (successeur de l’ATU)
