AP1 (Accès Précoce 1) est la voie d’autorisation de mise sur le marché dans le cadre du programme d’accès précoce (AAP) français. Il permet aux médicaments innovants sans autorisation de mise sur le marché (AMM) pouvant être utilisés pour des affections graves, rares ou invalidantes lorsqu’il n’existe pas d’alternative satisfaisante dans le cadre d’une cohorte.

Points clés – AP1 (Accès précoce pré-AMM)

  • Objectif : Permettre aux patients d’accéder rapidement à des thérapies innovantes en attente d’une AMM.
  • Mécanisme : Dans le cadre plus large de l’AAP (depuis juillet 2021), l’AP1 concerne uniquement les produits qui n’ont pas encore d’AMM, contrairement à l’AP2 qui s’applique après l’AMM.
  • Conditions : Doit remplir tous les critères suivants :
    1. Profil bénéfice-risque présumé favorable (c’est-à-dire résultats de phase 2/3)
    2. Traitement d’une maladie grave, rare ou invalidante
    3. Aucune alternative appropriée disponible
    4. Le traitement ne peut pas être retardé
    5. Innovation présumée par rapport aux comparateurs cliniquement pertinents

Sources