L’Autorisation d’Accès Précoce (AAP) est un cadre réglementaire qui permet aux patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes d’accéder à des médicaments innovants avant l’autorisation de mise sur le marché (AMM) ou le remboursement. Elle répond aux besoins médicaux non satisfaits lorsqu’il n’existe pas d’alternative satisfaisante.

 

Principaux enseignements

  • Régulateurs :
    • L’ANSM évalue l’efficacité et la sécurité présumées.
    • La HAS décide de l’octroi de l’autorisation.
  • Critères d’éligibilité :
    • Maladie grave, rare ou invalidante.
    • Absence d’alternative appropriée.
    • Le traitement ne peut pas être différé.
    • Forte présomption d’efficacité et de sécurité.
    • Innovation démontrée.
  • Durée et obligations :
    • Accordée pour 1 an, renouvelable.
    • Protocole obligatoire d’Utilisation Thérapeutique (PUT-RD) pour collecter des données en vie réelle.
  • Impact sur le marché et l’accès :
    • Les fabricants fixent un prix libre pendant l’AAP.
    • Un mécanisme de reversement s’applique après les négociations de remboursement, incluant des provisions annuelles.
    • Permet un accès précoce aux patients et génère des données en vie réelle (RWE) pour les dossiers de prix et de remboursement.
  • Performance :
    • Depuis juillet 2021 : >100 000 patients traités.
    • Taux d’approbation d’environ 78 %.
    • Temps d’évaluation médian : ~78 jours (en dessous de la limite de 90 jours).

 

Sources officielles

  1. HAS – L’essentiel sur l’accès précoce
  2. HAS – Bilan à deux ans du dispositif
  3. HAS – Doctrine d’évaluation
  4. ANSM – Rôle dans l’accès précoce
  5. ANSM – Rapport annuel 2023