Un essai clinique est une étude de recherche contrôlée conçue pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’un médicament, suivant des protocoles stricts et des critères d’inclusion.
Un Programme d’Accès Étendu (PAE), également appelé Accès Précoce ou Usage Compassionnel, permet aux patients qui ne sont pas éligibles à un essai clinique et qui souffrent de maladies graves ou potentiellement mortelles sans alternatives thérapeutiques d’accéder à un médicament expérimental en dehors du cadre de l’essai clinique.
Essai clinique vs accès élargi
| Aspect | essai clinique | programme d’accès élargi (PAE) |
|---|---|---|
| Objectif principal | Générer des preuves scientifiques sur l’efficacité/la sécurité pour l’approbation réglementaire | Fournir un traitement aux patients sans alternative |
| Surveillance réglementaire | Approuvé et surveillé par les autorités réglementaires et les comités d’éthique | Autorisé par les organismes de réglementation (FDA, EMA, agences nationales) avec des protocoles moins stricts |
| Participants | Patients répondant à des critères d’inclusion/exclusion stricts | Patients non admissibles aux essais mais ayant un besoin médical urgent |
| Conception | Randomisé, contrôlé, en aveugle lorsque cela est possible | Non randomisé, pas de groupe témoin |
| Collecte de données | Complète (efficacité, sécurité, critères d’évaluation) | Limitée – principalement la sécurité et l’utilisation en situation réelle |
| Coût pour le patient | Généralement gratuit ; parrainé par le fabricant | Souvent gratuit ou remboursé (UE), ou recouvrement des coûts autorisé (États-Unis) |
| Objectif | Approbation réglementaire et validation scientifique | Accès des patients + données de sécurité justificatives |
Point clé
- Essais cliniques = recherche → génèrent des données pour l’approbation.
- Accès élargi = traitement → fournit un accès aux patients en dehors des essais.
Sources
- EMA – Essais cliniques
https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/clinical-trials - EMA – Usage compassionnel (EAP dans l’UE)
https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/compassionate-use - FDA – Essais cliniques vs Accès élargi
https://www.fda.gov/news-events/public-health-focus/expanded-access - BMJ – Accès élargi dans la pratique clinique
https://www.bmj.com/content/371/bmj.m4050
